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Onpattro的臨床效果

更新時(shí)間:2023-09-19   點(diǎn)擊次數(shù):1863次

Patisiran(商品名:Onpattro)是一種靶向轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(transthyretin,TTR)的siRNA療法。siRNA被包裹在脂質(zhì)納米顆粒中,通過靜脈輸注藥物直接遞送至肝臟細(xì)胞內(nèi)。該藥物于2018年10月獲得FDA批準(zhǔn)上市,是quan球shou款siRNA藥物,也是第一個(gè)非病毒類載體給藥系統(tǒng)的基因治療藥物,用于治療遺傳性甲狀腺素介導(dǎo)的淀粉樣變性的多發(fā)性神經(jīng)疾病。
Onpattro通過RNA干擾導(dǎo)致突變型和野生型TTR mRNA降解,從而導(dǎo)致血清TTR蛋白和組織中TTR蛋白沉積的減少,以阻止或減緩疾病的進(jìn)展。有研究表明,應(yīng)用Onpattro18個(gè)月后患者在神經(jīng)功能損害、日常生活質(zhì)量、步行速度、營養(yǎng)狀況方面均明顯優(yōu)于安慰劑組。

圖 A 顯示:patisiran 組和安慰劑組血清轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白水平隨時(shí)間推移相對(duì)于基線的百分比變化。
圖B 顯示:修正shenjing病變損傷評(píng)分+7 (mNIS+7) 的最小二乘平均變化。
圖 C 顯示:諾福克生活質(zhì)量 - 糖尿病shenjing病變 (QOL-DN) 評(píng)分的最小二乘平均變化(范圍,-4 至 136;分?jǐn)?shù)越高表明生活質(zhì)量越差)。
在圖A 到 C 中,I 條表示標(biāo)準(zhǔn)誤差。

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